ژن‌درمانی از جمله آخرین دستاوردها در زمینه پزشكی است. از این روش‌درمانی برای جبران كمبود یك یا چند ژن ناقص یا معیوب كه عامل ایجاد بیماری هستند، استفاده می‌شود. تاكنون از روش‌های مختلفی برای ژن‌درمانی در انسان‌ها استفاده شده است كه لازم است تحقیقات بیشتری در این زمینه انجام شود تا بتوان یكی از این روش‌ها را به عنوان بهترین روش برای ژن‌درمانی انتخاب كرد.
در واقع درژن‌درمانی پزشکان تلاش می‌کنند با ایجاد تغییراتی در ساختار ژنتیکی انسان، بدن را به انجام کاری تازه که تا پیش از این قادر به انجام آن نبوده وادارند. یكی از مشكلات بیماری‌هایی با منشأ ژنتیك این است كه برای درمان آنها، باید سلول‌های اندام‌هایی كه نشانه‌های بیماری در آنها ظاهر شده است را تغییر داده و آنها را اصلاح كنیم. دسترسی به همه این سلول‌ها یا تعداد قابل‌توجهی از آنها مستلزم ایجاد مقدمات لازم برای این كار است. از آنجا كه در بیماری‌هایی با منشأ ژنتیكی، عامل مولد بیماری یك كد ژنتیكی تغییر یافته است كه نقص ناشی از آن تقریبا در همه سلول‌ها یافت می‌شود، درمان این گروه از بیماران با مشكلات و محدودیت‌های بسیاری همراه است. منظور از ژن درمانی مجموعه‌ای از روش‌های درمانی است که طی آن با ترمیم و رفع عیب ژن، بیماری را درمان می‌کنند.
انواع روش‌های ژن درمانی به صورت زیر است:
* ژن درمانی در رده سلول‌های زاینده :در این روش ژن‌ها در سطح تخمک یا اسپرم اصلاح می‌شوند.
* ژن درمانی در رده سلول‌های سوماتیک :در این شیوه ژن‌ها در سطح سلول‌های غیر جنسی و بافتی اصلاح می‌شوند.
* ژن درمانی در مرحله جنینی :ژن درمانی در مرحله جنینی مطالعه اثر ژن‌های فعال در مراحل جنینی مختلف برای درمان بیماری‌هاست.
* ژن درمانی در لوله عصبی :ژن درمانی در لوله عصبی مطالعه تاثیر ژن‌های فعال در لوله عصبی و نقش جهش در آنها در بروز بیماری‌های ژنتیکی است. از جمله این تحقیقات روی پروتئین‌های خانواده سی‌دی‌ایکس و پروتئین‌های خانواده ساکس در فعال کردن ژن‌ها در لوله عصبی می‌باشد.
تحقیقات بسیاری درباره امكان درمان بیماری‌هایی نظیر ایدز و بیماری‌های سرطانی به روش ژن‌درمانی انجام شده است. محققان موفق شده‌اند با استفاده از ژن‌درمانی در سلول‌های بنیادی انسان و حذف ژن کد‌کننده گیرنده ویروس ایدز از ژنوم سلول‌های ایمنی حاصل از تمایز این سلول‌ها راه ورود این ویروس را به بدن سد کنند. در این نمونه محققان از ژن‌درمانی برای بالابردن توان سیستم ایمنی بدن و مقابله با ویروس ایدز استفاده کرده‌اند.
محققان از سلول‌های بنیادی انسان -سلول‌هایی که امکان تمایز و تبدیل به انواع متفاوتی از سلول‌ها را دارند- استفاده کرده‌اند تا نوعی در زیستی را که محل ورود ویروس ایدز به بدن افراد است، برای همیشه ببندند.
این در زیستی که در واقع یک گیرنده تعبیه‌شده روی سطح سلول‌های ایمنی بدن و مرتبط با ژنی موسوم به CCR5 است، در درصد بسیار‌اندکی از انسان‌ها درست عمل نمی‌کند و در نتیجه این افراد نسبت به این بیماری مصونیتی دائمی دارند. اگر چه به نظر می‌رسد ژن‌درمانی بتواند روش نهایی برای بسیاری از بیماری‌های ژنتیكی باشد، اما لازم است تحقیقات بیشتری در این باره انجام شود.
در روش ژن درمانی، از نوعی ویروس غده‌ای شكل برای انتقال توالی ژن‌های مستقر روی یك قطعه DNA اصلاح‌شده به داخل بدن استفاده می‌شود. در نخستین مرحله از ژن‌درمانی، توالی از ژن‌ها كه می‌توانند نقص ژنتیكی منجر به بیماری را جبران كنند، شناسایی می‌شوند. سپس این توالی از DNA جداسازی شده و تكثیر می‌شود تا مطمئن باشیم DNA كافی برای تغییر ژنتیك در فرد بیمار وجود خواهد داشت.
در بیماری‌های تك‌ژنی كه عملكرد یك اندام بخصوص را به طور كامل مختل می‌كنند، لازم است مقدار بیشتری از DNA حاوی توالی ژن‌های ناقص در درمان بیماری مورد استفاده قرار گیرد.
در ویروس غده‌ای‌شكلی كه مولد بیماری‌های تنفسی است، تغییراتی ایجاد می‌شود تا به یك عامل غیربیماری‌زا تبدیل شود، سپس از آن به عنوان ناقل توالی اصلاح شده كدهای ژنتیكی استفاده می‌شود. در حقیقت توالی DNA انتخابی برای درمان یك بیماری بخصوص از طریق این ویروس به بدن منتقل می‌شود.
منظور از ژن درمانی مجموعه‌ای از روش‌های درمانی است که طی آن با ترمیم و رفع عیب ژن، بیماری را درمان می‌کنند
این ویروس پس از ایجاد عفونت ویروسی وارد سلول‌ها شده و در سیتوپلاسم تكثیر می‌شود و به این ترتیب، اطلاعات ژنتیكی جدید به هسته سلول منتقل می‌شود. سلول آلوده كه اطلاعاتی ژنتیكی جدیدی را دریافت كرده است، می‌تواند تركیباتی را كه نقصان آنها منجر به ایجاد بیماری در بدن شده است، بسازد. این تركیبات معمولا پروتئین‌هایی هستند كه به دلیل نواقصی كه در ساختمان ژنتیكی آنها ایجاد شده در بدن تولید نمی‌شوند. به این ترتیب فرآیند تولید این پروتئین در بدن راه‌اندازی شده و با تكثیر سلولی و نسخه‌برداری از مواد ژنتیكی اصلاح شده در بدن این چرخه، دیگر سلول‌ها را نیز تحت تاثیر قرار می‌دهد. ساخته شدن پروتئینی كه عدم تولید آن در بدن منجر به بروز نشانه‌های بیماری می‌شود، عوارض این بیماری ژنتیكی بتدریج از بین رفته و فرد بیمار درمان می‌شود.
ژن‌درمانی در درمان هموفیلی B موثر است
یک درمان منفرد با ژن‌درمانی، یک تکنیک تجربی برای ترمیم ژن‌های معیوب، توانسته‌است تولید یک عامل ضروری برای انعقاد خون را افزایش دهد و ممکن است راه حل درازمدتی برای افراد مبتلا به هموفیلی B باشد.پژوهشگران می‌گویند در حال بررسی تکنولوژی مشابهی برای درمان هموفیلی A، شکل شایع‌تر این اختلال ارثی خونریزی‌دهنده، نیز هستند.
این شیوه درمانی شامل جایگزین کردن ژن معیوبی که باعث اختلال خونریزی‌دهنده می‌شود با نسخه درست آن است که از طریق یک ویروس به سلول‌های کبدی- تنها سلول‌هایی در بدن که توانایی تولید عوامل انعقادی را که مبتلایان به هموفیل دچار فقدان یا کمبود آن هستند- وارد می‌شود.
این عوامل انعقادی را با اعداد رومی شماره‌گذاری می‌کنند. دو شکل عمده بیماری هموفیلی A ، ناشی از کمبود فاکتور انعقادی هشت (VIII) و هموفیلی B، ناشی از کمبود فاکتور انعقادی نه (IX) است.
هدف کلی درمان‌های فعلی این است که با دادن فاکتور مصنوعی میزان فاکتور 9 را در خون بیماران به بالای یک درصد حد طبیعی برسانند.چهار نفر از افراد شرکت‌کننده در این بررسی پس از ژن‌درمانی دیگر نیازی به درمان معمول پیدا نکردند و خونریزی خودبه‌خودی در آنها رخ نداد. در دو نفر دیگر فواصل نیاز به تزریق فاکتور 9 از دو تا سه بار در هفته به یک بار در 10 روز تا دو هفته افزایش پیدا کرد.هزینه‌های بالای درمان‌های فعلی درمان‌های مکرر با فاکتور 9 مصنوعی که ممکن است صدها هزار دلار در سال خرج بردارد و هموفیلی را به بیماری جذابی برای ژن‌درمانی بدل کرده است.در این روش درمانی از یک "ناقل" ویروسی جدید که به طور خاص برای هدف قرار دادن سلول‌های کبد استفاده می‌شود.
استفاده از نانوذرات برای ژن‌درمانی
محققان توانسته اند بااستفاده از نانوذرات برای ژن‌درمانی، از رشد تومورهای تخمدان در موش جلوگیری کنند.
این نانوذرات که از پلیمرهای زیست‌تخریب‌پذیر ساخته شده‌اند، می‌توانند به یکی از بزرگ‌ترین موانع ژن‌درمانی غلبه کنند:ویروس‌هایی که برای انتقال ژن به درون بدن استفاده می‌شوند، غالباً می‌توانند برای بیمار خطرناک باشند. به علاوه کارایی این نانوذرات در انتقال ژن کمتر از کارایی ویروس‌ها نیست.
یکی از محققان می‌گوید برای تأیید بی‌خطر بودن این نانوذرات برای بدن انسان، آزمایش‌های بیشتری باید صورت پذیرد، اما چون این ذرات سنتزی هستند، احتمال مضر بودن آنها برای بدن انسان پایین است.همان طور که می دانیم ویروس‌ها انتخاب مناسبی برای ژن‌درمانی هستند، زیرا به نحوی ساخته شده‌اند که DNA خود را درون سلول‌های میزبان تزریق نمایند .محققان زنجیره‌های طولانی از یک پلیمر زیست‌تخریب‌پذیر به نام پلی بتا-آمینو استر تولید کرد.زمانی که این پلیمرهای سنتزی با DNA مخلوط می‌شوند، به طور خود به خودی به شکل نانوذرات درمی‌آیند. کمپلکس پلیمر-DNA زمانی که درون یا نزدیک بافت هدف تزریق شوند، همانند یک ویروس مصنوعی عمل کرده و DNA را رها می‌کنند.
Twitter
Google
Yahoo
Delicious
بالاترین
دنباله
نسخه‌ی چاپی
ارسال اين مطلب به دوستان